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智创杯︱科创赛复赛粤港澳赛区生物科技行业赛项目:纽福斯

发稿时间: 2020-09-02 11:11


8月25日,“智创杯A-TEC前沿技术挑战赛”科创赛复赛粤港澳赛区生物科技行业赛在深圳市南山区清华信息港举行,现场共有16个优质项目参加比赛。其中,由武汉纽福斯生物科技有限公司(以下简称“纽福斯”)带来的“leber‘s遗传性视神经病变的基因治疗药物的研发”项目尤为引人关注。


项目研发背景

当前,基因治疗药物是全球的热点。全球至今共有七种基因及细胞治疗上市产品,其中两种为基于AAV的基因治疗产品:2017年获批的Luxturna(罗氏)和2019年获批的Zolgensma(诺华),分别定价为85万美金和210万美金。作为颠覆性技术,基于AAV载体的基因治疗不仅从基因层面靶向根本病因,而且具有单次给药,长期有效的“治愈”特性。虽然定价高昂,仍然能够有效穿透市场。例如刚刚上市的Zolgensma在2019年第四季度销售额即达到1.9亿美金。与此相应地,全球资本市场对基因治疗领域投融资及并购异常火热,自2016年年均复合增长率达88%。

项目路演  ▲ 

项目介绍

武汉纽福斯生物科技有限公司(以下简称“纽福斯”)创立于2016年,是中国首家眼科基因治疗药物研发公司,致力于突破性基因治疗技术和创新药的开发,解决全球眼科领域未被满足的临床需求。

以罕见病leber‘s遗传性视神经病变(LHON)为突破口,创始人李斌教授于2011年成功完成基因治疗临床转化,至今已积累全球眼科基因治疗最长随访记录与最大规模临床试验数据,充分证明了纽福斯的基因治疗平台技术用于临床治疗LHON的长期安全性与有效性。此项技术获得2016年度“基因治疗领域全球十大进展之一”、“中国眼科十大新闻”及2017年度“眼底病学组十大科研亮点”,部分结果已发表于《Nature》子刊及《Ophthalmology》眼科Top杂志上,并受邀在中华医学会眼科分会, ISER, AAO等国内外顶尖眼科峰会进行成果展示。

纽福斯借助武汉光谷生物城平台,快速构建创新药开发团队,有效推动LHON基因治疗药物NR082的产业化。目前公司已组建完整的工艺开发、GMP生产、质量保证和质量控制团队,并顺利完成了NR082项目中试生产,计划将于2020年底进行中美IND双申报。

经过三年的努力,纽福斯打造了一个真正意义上的全球化的专业团队。基因治疗在全球属于新兴领域,药物从研发、小试、中试到产业化需要建立不同的平台模块,需要基因治疗专业领域内人才。该领域人才本身比较稀缺,国内AAV病毒相关人才更为匮乏,须在全球范围内寻找。纽福斯在中美多地组建了完善专业的研发及产业化团队,网罗了海内外各领域包括载体设计、药理毒理、全球临床注册、临床转化、质控、生产、市场及商务拓展等核心技术和管理人员,在技术方面搭建了AAV的递送系统平台、异位表达技术平台、工艺开发及分析平台,有能力快速推动公司全球化进程。

阿根廷患者来湖北接受基因药物治疗时的合影  ▲ 

力合科创集团简介 


力合科创集团有限公司(简称力合科创集团)是深圳清华大学研究院精心打造和培育的科技创新服务平台公司,成立于1999年,国家高新技术企业,2019年与上市公司通产丽星(002243)完成重组。

力合科创集团以科技创新服务为主业,推进科技成果转化和创新企业孵化,有效聚集创新产业链的技术、人才、载体、资金四大要素,逐步形成应用研发、人才培训、创新基地、投资孵化深度融合的科技创新服务体系。

经过20多年的发展,力合科创集团已在国内重点城市建设和运营超过30个科技企业孵化器和创新基地;与深圳清华大学研究院共同在北美、欧洲、以色列、日本等地设立了7大海外创新中心;累计孵化服务企业2500多家,培育服务上市公司30家、新三板挂牌企业50多家、国家高新技术企业300多家以及众多明星科技项目。

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